Τίτλοι Νέων:
Μάτια: Πόσο επικίνδυνος είναι ο ήλιος; -- "Η υπερβολική έκθεση στον ήλιο δεν ..." -- 20 Ιουνίου 2021
Η Ένωση Ασθενών Ελλάδας για τη διακοπή χορήγησης του εμβολίου της AstraZeneca ... -- "H Ένωση Ασθενών Ελλάδας καλεί την ..." -- 18 Ιουνίου 2021
Οι Κινητές Ιατρικές Μονάδες θα ξαναβρεθούν στο ακριτικό Καστελλόριζο, ... -- "Στο πλαίσιο διεξαγωγής του Εθνικού ..." -- 18 Ιουνίου 2021
Πως να διατηρήσετε υγιή τα γόνατά σας για χρόνια -- "Αδυσώπητος αποδεικνύεται ότι είναι με ..." -- 18 Ιουνίου 2021
Kάκοσμη αναπνοή -- "Αρκετοί άνθρωποι σήμερα υποφέρουν από ..." -- 16 Ιουνίου 2021
Θέσπιση κανονιστικού πλαισίου περί υποχρεωτικών τεστ για τη νόσο COVID-19 στα ... -- "Με παρέμβασή της η εθνική συνομοσπονδία ..." -- 15 Ιουνίου 2021
Γονιμότητα: Τα 8 βήματα για να μείνετε έγκυος -- "Η φύση μας προετοιμάζει για την ..." -- 15 Ιουνίου 2021
«Πράσινο φως» για την έγκριση θεραπείας για την Κυστική Ίνωση στην Ευρώπη

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (ΕΦΑΧ – CHMP), του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, συστήνοντας την έκδοση άδειας κυκλοφορίας για το ιατρικό προϊόν Kaftrio, το οποίο προορίζεται για θεραπεία της κυστικής ίνωσης σε ασθενείς ηλικίας 12 χρονών και άνω, οι οποίοι είναι ομόζυγοι της μετάλλαξης F508del ή ετερόζυγοι για την F508del στο γονίδιο CFTR με μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργικότητας (MF) (αντιστοιχώντας είτε σε μηδενική παραγωγή πρωτεΐνης CFTR, είτε σε μία πρωτεΐνη CFTR που δεν ανταποκρίνεται στις δραστικές ουσίες ivacaftor και tezacaftor/ivacaftor in vitro).

Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα ενδιάμεσο στάδιο για την τελική έγκριση του φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Η γνωμοδότηση θα σταλεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την τελική λήψη της απόφασης περί της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Όταν δοθεί αυτή η έγκριση, θα ληφθούν οι αποφάσεις για την τιμολόγηση και την αποζημίωση από κάθε κράτος – μέλος της Ευρωπαϊκής Ένωσης, λαμβάνοντας υπόψη τον δυνητικό ρόλο/χρήση του φαρμάκου στο πλαίσιο λειτουργίας του εθνικού συστήματος υγείας της κάθε χώρας.

Επισημαίνεται ότι, εφόσον εγκριθεί, θα είναι το πρώτο φάρμακο-ρυθμιστής της πρωτεΐνης CFTR, που απευθύνεται σε ετερόζυγους για την F508del στο γονίδιο CFTR με μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργικότητας (MF), ενώ θα προσφέρει ακόμα καλύτερα αποτελέσματα και στους ομόζυγους της μετάλλαξης F508del, αναφέρει η Carmen Bozic, επικεφαλής της Ιατρικής Υπηρεσίας και Αντιπρόεδρος της Vertex.

Η έγκριση του Kaftrio αρχικά εισήχθη με τη διαδικασία της γρήγορης αξιολόγησης, όμως κατά τη διάρκεια της, η εταιρεία Vertex αιτήθηκε τρίμηνη αναστολή, η οποία τελικά έγινε δίμηνη και έτσι δεν πληρούνταν οι προϋποθέσεις της γρήγορης αξιολόγησης.

Το Kaftrio θα είναι διαθέσιμο σε δισκία επικαλυμμένα με υμένιο και θα περιέχει 100 mg elexacaftor, 50 mg tezacaftor και 75 mg ivacaftor. Οι ουσίες Elexacaftor και tezacaftor είναι διορθωτές της πρωτεΐνης CFTR, που διευκολύνουν την κυτταρική διεργασία και μεταφορά της πρωτεΐνης F508del CFTR, οδηγώντας σε αύξηση της ποσότητάς της, ενώ η ουσία ivacaftor βελτιώνει τη λειτουργία του καναλιού για τη μεταφορά της πρωτεΐνης στην επιφάνεια του κυττάρου.

Το Kaftrio προσφέρει σημαντική βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας, όπως μετράται με το δείκτη ppFEV1 (ποσοστιαίο προβλεπόμενο FEV1). Συγκεκριμένα 14,3% για τους ετερόζυγους και 10% για τους ομόζυγους. Επίσης, οδηγεί σε μείωση του χλωρίου στον ιδρώτα (41,8 mmol/L για τους ετερόζυγους και 45,1 mmol/L για τους ομόζυγους) και μία καλύτερη ποιότητα ζωής, όπως αποτιμάται από τον δείκτη CFQ-R.

Η ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του Kaftrio ελέγχθηκαν σε δύο κλινικές δοκιμές, στις οποίες συμμετείχαν 500 ασθενείς.

Οι πιο συχνές παρενέργειες είναι ο πονοκέφαλος (17,3%), η διάρροια (12,9%) και η λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού (11,9%). Το προϊόν συνιστάται να συνταγογραφείται από ιατρούς με εξειδίκευση στην πάθηση της κυστικής ίνωσης.

Λεπτομερείς πληροφορίες για τη χρήση του φαρμάκου θα αναφερθούν στη σύνοψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος (SmPC), η οποία θα δημοσιευθεί στην Ευρωπαϊκή Δημόσια Έκθεση Αξιολόγησης σε όλες τις γλώσσες της Ευρωπαϊκής Ένωσης μετά από την έγκριση της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Το φάρμακο χαρακτηρίστηκε ορφανό κατά τη φάση ανάπτυξής του. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκου θα καθορίσει αν θα διατηρηθεί ο χαρακτηρισμός του φαρμάκου ως ορφανού, οπότε αυτό θα προστατεύεται με πατέντα για δέκα έτη. Επισημαίνεται, ότι η σύνοψη της θετικής γνώμης δημοσιεύεται χωρίς να υπάρχει δέσμευση για την τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, η οποία συνήθως ανακοινώνεται 67 μέρες από τη γνωμοδότηση.

«Ιδιαίτερα χαρμόσυνα τα νέα της θετικής γνωμοδότησης που έλαβε το φάρμακο αυτό, το οποίο ήδη από τον Οκτώβριο χορηγείται σε Αμερικανούς ασθενείς με εξαιρετικά θεραπευτικά αποτελέσματα, επισημαίνει η πρόεδρος του Συλλόγου (https://www.cfathess.gr/) για την Κυστική Ίνωση κ. Αγγελική Πρεφτίτση και προσθέτει: «πιστεύουμε ότι για το λόγο αυτό, σύντομα θα λάβει και την πολυπόθητη άδεια κυκλοφορίας από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, προκειμένου αυτό να χορηγηθεί και σε όλους τους ασθενείς της Ευρώπης που έχουν ένδειξη για το φάρμακο αυτό».

Πηγές:
https://www.ema.europa.eu/en/news/new-medicine-cystic-fibrosis-patients?fbclid=IwAR21-HoBmmSJgkGOJjRxof0sPZiC-dPv4iyh_bwhg6KJOyZC49h6CwHzfe0
https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/chmp-grants-positive-opinion-kaftrior?fbclid=IwAR0V6cbO2gqy-QSfv920ld5fK8uYF21HyUIro9llTeJiqqq5uO-je4i_xp4

Χορηγίες επικοινωνίας του Life Club

Δημοφιλή Άρθρα

Μάτια: Πόσο επικίνδυνος

Η υπερβολική έκθεση στον ήλιο δεν βλάπτει μόνο το

+ View

Η Ένωση Ασθενών Ελλάδας

H Ένωση Ασθενών Ελλάδας καλεί την πολιτεία, την

+ View

Οι Κινητές Ιατρικές

Στο πλαίσιο διεξαγωγής του Εθνικού Προγράμματος

+ View

Πως να διατηρήσετε υγιή

Αδυσώπητος αποδεικνύεται ότι είναι με όλους

+ View

Kάκοσμη αναπνοή

Αρκετοί άνθρωποι σήμερα υποφέρουν από κάκοσμη

+ View

Θέσπιση κανονιστικού

Με παρέμβασή της η εθνική συνομοσπονδία των

+ View

Γονιμότητα: Τα 8 βήματα

Η φύση μας προετοιμάζει για την απόκτηση παιδιών,

+ View

Υαλουρονικό οξύ: Όλα όσα

Αν υπάρχει ένα υλικό, για το οποίο θέλουμε να

+ View

Ενδιαφέροντα

Τι είναι η γρίπη και πώς ...

Η γρίπη αποτελεί μια πολύ μολυσματική νόσο που ...

+ View

Μένουμε σπίτι και ...

Παρακάτω μπορείτε να δείτε μερικές νόστιμες ...

+ View

Συχνές ερωτήσεις για τη ...

Πότε μπορώ να καταφύγω στη χειρουργική; Η ...

+ View

Κάρτα Μέλους

 

karta

Ατομική Ετήσια Συνδρομή Μέλους
με κάρτα για 1 Άτομο
ΜΟΝΟ 60€ ΕΤΗΣΙΩΣ

Εγγραφή τώρα

Προϋποθέσεις:
1. Η εγγραφή του κύριου μέλους στην υπηρεσία γίνεται δεκτή για άτομα μεγαλύτερα των 18 ετών
2. Αποδοχή των όρων χρήσης της συνδρομής στο www.life.net.gr  και των όρων χρήσης της Kάρτας Yγείας & Eυεξίας Life.

Συνέδρια

Η Αναπτυξιακή Παιδιατρική ...

Η Μονάδα Αναπτυξιακής Παιδιατρικής της Β’ ΠΠΚ του ΕΚΠΑ είναι ...

17ο Ετήσιο Μετεκπαιδευτικό ...

Η Καθηγήτρια Παιδιατρικής Λοιμωξιολογίας και Διευθύντρια της ...

2ο Πανελλήνιο Συνέδριο ...

Ανταποκρινόμενη με αίσθημα ευθύνης στις ιδιαίτερες συνθήκες ...

3ο συνέδριο ...

Το 3ο συνέδριο Φαρμακογονιδιωματικής και Εξατομικευμένης ...

Πρώτες βοήθειες Επιλογές

Δηλητηριάσεις

Δηλητήριο είναι κάθε ουσία που μπορεί να εισέλθει στον ...

Δόντια: Πρώτες βοήθειες ...

Η στοματική κοιλότητα καλύπτει μόλις το 1% του ανθρώπινου ...

Πρώτες Βοήθειες για ...

Γενικά για τις αιμορραγίες Αιμορραγία είναι η διαφυγή αίματος ...

ΕΚΑΒ – ΕΓΧΕΙΡΙΔΙΟ ΠΡΩΤΩΝ ...

Το Εθνικό Κέντρο Άμεσης Βοήθειας βρίσκεται στην ευχάριστη θέση ...

  • Prev
  • Συνεργάτες - Πάροχοι
Scroll to top